Loterie rozhodne o životě a smrti. Novartis rozdá náhodným dětem 100 dávek nejdražšího léku na světě

Farmaceutický gigant Novartis připravuje loterijní program, který rozdá dětem se spinální svalovou astrofií (SMA) 100 dávek nejdražšího léku na světě zcela zdarma. Program by se měl zaměřit na pacienty v zemích, kde lék ještě nebyl schválen. Někteří odborníci si však nejsou jistí, zda je taková loterie nejlepším řešením.

Lék Zolgensma pomáhá pacientům se spinální svalovou atrofií (SMA). Jde o vrozené onemocnění, při kterém dochází k postupnému ubývání svalstva a schopnosti se pohybovat. Svalové atrofie postihuje přibližně jednoho z 10 tisíc novorozenců. S cenou 2,1 milionu dolarů (asi 48,25 mil. Kč) za jednu dávku je Zolgensma nejdražší lék na světě.

Do června má být dáno k dispozici 50 dávek pro děti do 2 let, které žijí v zemích, kde Zolgensma ještě nebyla schválena. Celkově se má v nadcházejícím roce distribuovat zdarma hned 100krát. Od 2. ledna budou moci kliničtí lékaři požádat společnost AveXis, dceřinou společnost Novartis, která vyvinula lék Zolgensma, o obdržení bezplatných dávek pro své pacienty. Od 3. února 2020 bude nezávislá komise provádět dvakrát týdně losování, ve kterém rozhodne, kdo medikament obdrží. Šťastní vítězové budou muset podstoupit testování na protilátky proti viru AAV9 - a poté společnost pošle cenu do nemocnice.

Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) medikament schválil v květnu, ale AveXis uvedla, že stále pokračuje v registraci téměř ve třech desítkách zemí. Cílem loterie je rozšířit přístup k životu zachraňujícímu léku, který byl zatím schválen pouze v USA. AveXis dále uvedla, že tento program založila v reakci na rostoucí poptávku po medikamentu mimo Spojené státy.  Ozývají se však kritické hlasy, které jsou skeptické k tomu, že výběr „šťastných“ děti pomocí loterie je ten nejlepší způsob jak toho dosáhnout.

„Přestože vítáme iniciativu společnosti AveXis nabízet Zolgensma po celém světě bezplatně, vzhledem k nedostatečnému přístupu k jakékoli léčbě SMA na mnoha místech, musíme být ještě přesvědčeni, že taková zdravotní loterie je vhodným způsobem, jak uspokojit neuspokojené lékařské potřeby,“ uvedla v prohlášení britská advokátní skupina TreatSMA. Ta diskutuje s lékaři a dalšími organizacemi zabývajícími se tímto onemocněním z celého světa, aby získala i od nich zpětnou vazbu a mohla zaujmout společný postoj k tomuto programu.

Farmaceutická společnost AveXis si je rovněž vědoma, že 100 dávek není dostatečný počet na uspokojení potřeb všech pacientů s touto vzácnou nemocí. Zvýšení však není zpočátku možné. „V současné době existuje pouze jedno výrobní zařízení pro lék Zolgensma,“  říká mluvčí Satoshi Sugimoto. Společnost však bude v roce 2020 pracovat na licencování dalších dvou závodů.

Sugimoto dále zdůrazňuje, že loterie by měla existovat v dlouhodobém horizontu, aby bylo možné pomoci co největšímu počtu pacientů. Spolu s nezávislou bioetickou komisí a zdravotnickými odborníky byl vyvinut program „založený na spravedlivosti, klinických potřebách a celosvětové dostupnosti, aby se docílilo spravedlivého globálního rozdělení dávek“.

Čtěte také: Rodiče vyhladověli své dítě k smrti. Krmili ho jen ovocem a zeleninou

V Týdeníku Echo a na EchoPrime se dozvíte více, získáte je zde.