Pacienti přišli kvůli byrokracii o možnost léčby specifické choroby. Dříve lék byl, nyní není

SVALOVÁ DYSTROFIE

Pacienti přišli kvůli byrokracii o možnost léčby specifické choroby. Dříve lék byl, nyní není
Duchennova svalová dystrofie postihuje pouze chlapce, kteří obvykle mezi 9. až 12. rokem života usedají na invalidní vozík a později se neobejdou bez nepřetržité péče. Ilustrační snímek. Foto: Shutterstock
1
Domov

Záviš Dobiašovský

Syn Miroslava Stuchlíka trpí podobně jako stovky dalších, zejména dětí, Duchennovou svalovou dystrofií. Nadějí pro ně byl léčivý přípravek Idebenone, který má zpomalovat postup onemocnění. Ten se však po letech běžného prodeje stal nedostupným. Podle Stuchlíka za tím přitom nestojí zdravotní důvody, ale pouhá byrokracie.

Duchennova svalová dystrofie (DMD) je genetická porucha, při které nedochází k tvorbě proteinu dystrofin a v důsledku směřuje ke ztrátě aktivní svalové hmoty. To vede postupně k závažným zdravotním problémům jako je ochabování dýchacích svalů či srdeční činnosti. Onemocnění v současné době nejde vyléčit, existují však léčebné způsoby, které mohou jeho průběh zpomalit.

Právě látka Idebenone je podle Stuchlíka jedna z mála, která dokáže bez patrných vedlejších účinků zpomalit progresi DMD a zvyšovat pacientům kvalitu a délku života. „V roce 2009 byly publikovány první výsledky studie DELOS švýcarské firmy Santhera, které dokázaly, že Idebenone pomáhá zpomalit progresi DMD,“ uvedl pro deník Echo24 Stuchlík, který je členem pacientské organizace End Duchenne.

Až do roku 2015 byl léčivý přípravek na trhu v rámci Evropské unie volně dostupný jako potravinový doplněk, pak si ho ovšem společnost Santhera registrovala jako lék na jiné onemocnění, konkrétně Lebererovu hereditární optickou neuropatii, pod názvem Raxone. „Následně bylo Idebenone staženo z evropského trhu jako potravinový doplněk,“ dodal Stuchlík. Jako řešení by se tak nabízelo využívat tento přípravek i k léčbě pacientů s DMD, ministerstvo zdravotnictví má však na věc jiný názor.

Miroslav Stuchlík se obrátil s problémem na lékařku a senátorku Jitku Chalánkovou, která v této věci oslovila ministra zdravotnictví, podle něj však pro využití u pacientů s DMD chybí dostatečné vědecké poznatky. Ministerstvo argumentuje nejnovější studií společnosti Santhera, kterou společnost v roce 2020 zastavila na základě odhadů, že existuje malá pravděpodobnost, že se léčba ukáže jako účinná. „V současné době by bylo použití přípravku Raxone v léčbě DMD obtížné, ne-li nemožné, podložit dostatečnými daty ohledně jeho účinnosti v této indikaci,“ uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (ANO).

Jenže jak Stuchlík upozorňuje, zmiňovaná studie se zaměřovala na léčbu u pacientů, kteří zároveň užívají kortikosteroidy. „Je to z toho důvodu, že kortikosteroidy jsou považovány za zlatý standard léčby DMD,“ uvedl Stuchlík s tím, že však u řady pacientů vyvolávají mnoho vedlejších účinků a někteří pacienti je nemohou dlouhodobě užívat.

„Zakazovat Idebenone z důvodu neúčinnosti u pacientů na kortikosteroidech všem pacientům, i těm, kteří kortikosteroidy neberou, je totální nepochopení situace,“ dodal Stuchlík s tím, že předchozí studie Santhery upozornila na horší výsledky ve spojitosti s kortikosteroidy už dávno, naopak u pacientů, kteří je neužívají, prokázala pozitivní dopady.

Jedinou možností tak zůstalo získat Idebenone mimo evropský trh, ve Spojených státech lze totiž přípravek stále koupit jako volně dostupný potravinový doplněk. „Od roku 2018 začala ale celnice zásilky zadržovat protože Idebenone je registrováno v EU jako lék a v takovém případě bych musel mít licenci na dovoz léku,“ uvedl Stuchlík. To potvrzuje ve své odpovědi i ministr zdravotnictví Adam Vojtěch. „Pokud je taková látka zásilkově dodávána, například prostřednictvím objednávky na internetu, do ČR ze třetí země, což je mimo jiné i USA, bude pravděpodobně zadržena celním úřadem, neboť zásilkový výdej je podle zákona o léčivech povolen pouze z jiného členského státu,“ uvedl ministr.

V Česku žije několik tisíc lidí s různými typy svalových dystrofií, Duchennova svalová dystrofie však patří k těm nejzávažnějším a nejčastějším. Nemoc postihuje pouze chlapce, kteří obvykle mezi 9. až 12. rokem života usedají na invalidní vozík a později se neobejdou bez nepřetržité péče, přičemž jejich stav se v průběhu doby progresivně zhoršuje.